Результаты клинических испытаний доказали преимущество пуповинной крови

Развитие новых технологий трансплантации клеток – стремительно развивающееся направление в современной медицине. Созданием альтернативных методов трансплантации сегодня занимаются ведущие исследовательские центры мира и коммерческие организации, регулярно демонстрирующие результаты своей научной деятельности. В июне 2016 года обнадеживающие данные опубликовала компания Gamida Cell: благодаря одному из ее продуктов разработан альтернативный метод пересадки гемопоэтических стволовых клеток взамен классической трансплантации костного мозга. Результаты двух успешных клинический испытаний уже завершены, и в ближайшее время начнется финальная фаза исследований.

Коротко о методе

Израильская компания Gamida Cell, специализируется на клеточной и иммунной терапии для лечения рака и редких генетических заболеваний. Ведущий продукт компании, препарат NiCord®, позволяет пациентам, нуждающимся в трансплантации гемопоэтических стволовых клеток (ГСК), использовать новый метод для лечения взамен обычной трансплантации костного мозга. Альтернативный подход заключается в экспансии пуповинной крови методом ex vivo (в искусственной среде). На сегодняшний день, клинические испытания демонстрируют быстрое приживление трансплантата, а результаты сопоставимы с «обычной» трансплантацией.

Пуповинная кровь имеет несколько преимуществ по сравнению с костным мозгом и периферической кровью после стимуляции, в том числе: критерии тканевой совместимости менее жесткие; она доступна в донорских общественных банках; пуповинная кровь демонстрирует более низкую частоту возникновения реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ). Тем не менее, сравнительно небольшие количества пуповинной крови и получаемых из нее клеток приводит к задержке приживления нейтрофилов и тромбоцитов. По этой причине препарат NiCord дает возможность осуществлять трансплантацию ГСК большему числу пациентов.

Результаты исследований, представленные в июне 2016 года на собрании Американского общества клинической онкологии (ASCO), демонстрируют значительные улучшения по основным показателям, в том числе по времени приживления нейтрофилов и тромбоцитов.

Подробнее о результатах

В исследовании участвовали 16 пациентов с онкологическими заболеваниями крови в возрасте от 12 до 65 лет. Пациентам провели миелоаблативную терапию с последующей трансплантацией пуповинной крови с использованием препарата NiCord. Оценка результатов была проведена спустя год. Результаты исследований были сопоставлены с данными 125 пациентов, которые имели аналогичные заболевания, однако в качестве лечения им была проведена трансплантация пуповинной крови без препарата NiCord (данные предоставлены Международным исследовательским центром трансплантации костного мозга и крови (CIBMTR)).

Результаты исследований заложили основу для финальной фазы клинических испытаний, которая должна подтвердить полученные результаты, но уже на большой группе пациентов. Третья фаза исследований начнется в этом году, сообщают в Gamida Cell.

Главные результаты второй фазы исследований NiCord:

• 101-кратное увеличение числа гемопоэтических стволовых клеток (CD34+) в сравнении с необработанной пуповинной кровью;
• У пациентов, получавших NiCord, быстрее приживались нейтрофилы: в среднем на 10-й день после операции в сравнении с контрольной группой (21-й день);
• На 16-й день после трансплантации у 75% пациентов, получавших NiCord, прижились нейтрофилы, в сравнении лишь с 18% у контрольной группы;
• Среднее время приживления тромбоцитов, у пациентов получавших NiCord, состоялось на 32-й день; показатели контрольной группы – 46-й день;
• На 42-й день после трансплантации у 56% пациентов, получавших NiCord, прижились тромбоциты, в сравнении с контрольной группой с показателем в 27%;
• Показатели смертности составили 19% в сравнении с 39% в контрольной группе

Следует отметить, что новые результаты исследований согласуются с данными, представленные ранее в этом году, на 42-м ежегодном собрании Европейской ассоциации по трансплантации крови и костного мозга. Тогда пациенты после трансплантации с NiCord демонстрировали низкую частоту бактериальных инфекций, а также более короткое пребывание в стационаре после операции.

Если результаты исследований финальной фазы подтвердят текущие выводы, это может привести к снижению заболеваемости, а также к сокращению смертности после трансплантации.

Александр Приходько, директор Гемабанка:

“До настоящего времени единственным существенным недостатком пуповинной крови считался ее ограниченный объем. Именно поэтому большинство трансплантаций пуповинной крови проводится в педиатрической практике, поскольку расчет необходимой дозы клеток проводится на единицу массы тела реципиента. Что касается взрослых, то проблему малой клеточности трансплантатов пуповинной крови для таких пациентов частично решают проведением сочетанной трансплантацией сразу 2 образцов пуповинной крови.  Экспансия (размножение) клеток пуповинной крови может решить эту проблему. Однако очень сложно создать вне организма такие условия для клеток пуповинной крови, чтобы они одновременно и пролиферировали, и оставались функционально незрелыми (стволовыми) и активными. Отрадно наблюдать, что усилия некоторых научных групп, дают хорошие результаты на этом поприще. Если описанная технология в течение ближайших лет по результатам расширенных клинических испытаний еще раз докажет свою безопасность и эффективность, можно ожидать значительного увеличения востребованности пуповинной крови во всем мире”.