Пуповинная кровь помогла ребенку с диагнозом талассемия
Талассемия – тяжелое наследственное заболевание крови, причиной которого является нарушение строения гемоглобина. Последствиями такого заболевания являются задержка общего развития, анемия, желтушность, увеличение печени, селезёнки, изменение костей скелета. Лечение талассемии проводят с помощью трансплантации гемопоэтических стволовых клеток.
В июне 2021 года международная ассоциация банков стволовых клеток Parentsguidecordblood поделилась одним из многих случаев применения стволовых клеток пуповинной крови для лечения талассемии у мальчика из Ирана.
Моджтаб родился в 2005 году. В течение первых трех месяца заболевание не проявлялось симптоматически. Затем он внезапно сильно заболел. Родители обратились к педиатру, который назначил стандартные анализы крови, впоследствии была диагностирована талассемия.
Красные кровяные тельца переносят кислород через гемоглобин. Без достаточного количества нормального гемоглобина пациенты страдают хронической анемией. Их симптомы включают усталость, слабость, бледность и медленный рост. Тяжелая анемия может вызвать повреждение органов и привести к смерти. Существуют разные типы талассемии, называемые альфа и бета, в зависимости от того, какие участки гемоглобина синтезируются неправильно. Талассемию также называют малой или большой, в зависимости от того, есть ли у человека один дефектный ген, или оба гена дефектны. Люди, являющиеся носителями только одного поврежденного гена, зачастую не имеют симптомов.
В некоторых частях мира, включая Ближний Восток, многие люди являются носителями гена талассемии. Когда ребенок наследует этот ген от обоих родителей, у ребенка будет большая талассемия. До того, как Моджтабе поставили диагноз, ни один из его родителей не знал, что он является носителем талассемии.
После постановки диагноза родители Моджтабы вместе с сыном отправились в специализированную больницу в Тегеран, чтобы найти подходящие донорские стволовые клетки для трансплантации. К сожалению, ни у семьи, ни у родственников, ни в общественном банке стволовых клеток не нашлось совпадений по костному мозгу…
Понимая серьезность вопроса и отсутствие подходящих донорских стволовых клеток, родители не теряли надежду. Моджтаб находился под медицинским наблюдением и получал лечение в больнице. В скором времени его мать снова забеременела. По совету врачей, родители приняли решение о сохранении пуповинной крови после рождения ребенка и передачи в банк стволовых клеток Royan Stem Cell Technology Company для тестирования, выделения и криоконсервации (заморозки) стволовых клеток. Сестра Фатема Захра родилась в 2007 году.
Пуповинную кровь успешно сохранили и отправили на генетическое тестирование и HLA-типирование. К сожалению, данный биоматериал не подошел для Моджтабы, поэтому родители пожертвовали пуповинную кровь банку стволовых клеток для лечения других детей. Время шло, лечение продолжалось, но болезнь крайне негативно влияла на мальчика и единственным шансом для полного выздоровления оставалась трансплантация стволовых клеток.
В 2016 году родилась вторая дочь, Тахура. Родители также сохранили стволовые клетки пуповинной крови во время ее рождения. На этот раз тесты на HLA-типирование совпали: типирование HLA Тахуры соответствовало по 10 признакам из 10 с ее братом, при этом Тахура не имела признаков талассемии.
Наконец, в 2017 года Моджтабе сделали пересадку стволовых клеток пуповинной крови его сестры Тахуры, и они прижились в его организме без каких-либо негативных побочных явлений. Сейчас Моджтаба ведет обычную жизнь в полном здравии и больше не считается больным человеком. Он учится в 10 классе средней школы, изучает естественные науки и очень любит медицинские курсы и предметы. Он планирует продолжить работу в области медицины в университете.
Royan – это смешанный банк пуповинной крови, обеспечивающий как частное, так и общественное хранение. С тех пор, как Royan начал свою деятельность, в общей сложности было сохранено более 144 470 образцов, в том числе более 10 000 единиц в государственном отделении, из которых довольно многие образцы были переданы для лечения методом трансплантации.
Ежегодная потребность в трансплантации стволовых клеток в Иране оценивается примерно в 4000, и большинство трансплантаций проходит с использованием костного мозга, но стволовые клетки пуповинной крови играют важную роль там, где костный мозг был недоступен.
«В практике Гемабанка родственные трансплантации также использовались для генетически обусловленных заболеваний, например, при анемии Фанкони и при болезни Швахмана-Даймонда. Наши клиенты получили лечение стволовыми клетками пуповинной крови, сохраненными для родных сестер и братьев. Сейчас они здоровы и ведут нормальный образ жизни», – прокомментировал медицинский директор Гемабанка Потапов Иван Викторович.
