Первый опыт лечения врожденного дефекта обмена веществ размноженными клетками пуповинной крови
Первый опыт лечения врожденного дефекта обмена веществ размноженными клетками пуповинной крови
В апреле 2018 года ученые объявили о первом случае лечения пациента с наследственным заболеванием обмена веществ с использованием только пуповинной крови, клетки которой были предварительно размножены по технологии MGTA-456.
Исследователи из биотехнологической компании Magenta Therapeutics в рамках второй фазы клинических исследований представили результаты трансплантации размноженных гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови пациенту с врожденным наследственными дефектом метаболизма. Экспансия клеток выполнена по американской технологии MGTA-456, благодаря которой ученые в начале 2018 года успешно увеличили количество стволовых клеток пуповинной крови в одном образце более чем в 300 раз, после чего успешно применили их для трансплантации.
Проведенная трансплантация – первая в своем классе аллогенная терапия стволовыми клетками, состоящая только из предварительно размноженной пуповинной крови.
“Трансплантация ГСК пуповинной крови является более предпочтительной по сравнению с костным мозгом, поэтому благодаря экспансии клеток пуповинной крови с применением MGTA-456, у пациентов после трансплантации снижается риск осложнений, а восстановление организма проходит быстрее” – говорит Александр Приходько, директор Гемабанка – крупнейшего в России и СНГ персонального банка хранения стволовых клеток.
Ученые запланировали провести на базе университета Миннесоты 12 трансплантаций в рамках этого исследования для лечения пациентов с синдромом Гурлера, адренолейкодистрофией и некоторыми другими врожденными дефектами метаболизма.
