Мезенхимальные стволовые клетки пупочного канатика при мышечной дистрофии
Мышечная дистрофия является генетически обусловленным заболеванием, которое вызывает прогрессирующее истощение и слабость скелетных мышц. Стволовые клетки не могут устранить лежащие в основе генетические изменения, однако их терапевтическое воздействие может облегчить последствия заболевания: окислительный стресс, воспаление, дисфункцию митохондрий и некроз.
Исследование, проведенное учеными в Польше, показало, как работают мезенхимальные стволовые клетки пупочного канатика (МСК), помогая справиться с последствиями от тяжелого заболевания.
Ученые медики обратили свое внимание на МСК, как на альтернативный метод лечения, который многократно показывал отличные результаты в других областях исследований. В современных реалиях в качестве терапии при мышечной дистрофии используются стероиды, физиотерапия, ортопедическая хирургия, механическая вентиляция легких, имплантированные сердечные устройства.
Клиническое исследование проводилось с октября 2016 года по февраль 2018 года в Медицинском центре Клара в городе Ченстохов в Польше. Для проведения исследования в группу было набрано 22 пациента: 11 мужчин и 11 женщин с различными формами мышечной дистрофии. В качестве терапии пациенты получали от одной до пяти внутривенных и / или интратекальных инъекций МСК на курс лечения двумя курсами каждые 2 месяца. В двух случаях путь введения всегда был внутривенным; в четырех случаях он всегда был интратекальным. Шестнадцати пациентам была сделана одна внутривенная инъекция, и впоследствии еще одна интратекальная инъекция.
МСК для инъекций были получены из пупочного канатика, по той причине, что было доказано их преимущество для применения при других заболеваниях. У МСК, полученных из пуповины, много преимуществ перед МСК, выделенными из других источников, например из жировой ткани. Они воспроизводят в 55 раз больше фактора роста гепатоцитов, которые стимулирует миогенез, миграцию клеток и иммунорегуляцию, обладают высокими регенеративными свойствами.
После проведения терапии для оценки результата мышечную силу пациентов измеряли с помощью набора компьютеризированных силомеров. Статистический анализ силы мышц во всей группе показал значительное улучшение, хотя индивидуальный ответ на лечение был неоднородным.
Исследование польских ученых показало объективное и значительное улучшение мышечной силы у 12 пациентов (54,5%). Это улучшение привело к улучшению походки у трех пациентов и улучшению результатов по шкале моторики еще у трех пациентов; в целом, у 6 из 22 (27,3%) пациентов польза от терапии была достаточно значительной, чтобы улучшить их клинические параметры. В наиболее успешном случае пациент начал двигаться без костыля, прекратил реабилитацию и вернулся на постоянную работу. Только один пациент испытал преходящую головную боль и боль в пояснице после последнего введения.
Ученые пришли к заключению, что терапия МСК, может рассматриваться, как терапевтический метод в лечении мышечной дистрофии. Для подтверждения этих ранних наблюдений необходимо провести крупные рандомизированные клинические исследования. В настоящее время зарегистрировано еще одно клиническое испытание, направленное на изучение влияния МСК на состояние пациентов с мышечной дистрофией. Результаты исследования ожидаются в 2022 году.
В будущем предстоит выяснить, как долго продлится терапевтический эффект при длительном наблюдении, поскольку такие исследования у пациентов с дистрофией еще не проводились. Из-за предположительно паракринного механизма действия может случиться так, что терапию следует повторять циклически. Необходимы дальнейшие исследования для оптимизации терапии стволовыми клетками с точки зрения их использования в качестве долгосрочного лечения, либо возможного синергизма с фармакологическими препаратами и реабилитацией.
Результаты, которые показали МСК, обнадеживают, особенно потому, что на данный момент не существует эффективного зарегистрированного лечения.
«Как показывают исследования последних 5-ти лет, МСК – перспективный биологический материал, который может использоваться для широкого спектра задач в медицине. У семей, ожидающих рождения ребенка, есть уникальная возможность сделать ценный запас МСК после рождения. Такая услуга доступна в Гемабанке», – прокомментировал медицинский директор, Иван Викторович Потапов.
