Клетки пуповинной крови доказывают эффективность в лечении тяжелой апластической анемии
Eжегодно в США диагностируется около 400 случаев заболевания детской апластической анемией. Это достаточно редкая болезнь, связанная с резким ухудшением выработки клеток крови в костном мозге, что проявляется, прежде всего, недостатком эритроцитов в крови больного (анемия).
В мире частота апластической анемии (АА) составляет порядка 2-6 случаев на миллион жителей в год. Заболевание может возникнуть как у детей, так и у взрослых. Считается, что пики заболеваемости наблюдаются в молодом возрасте (15-30 лет) и затем в пожилом (свыше 60 лет). Мужчины и женщины заболевают одинаково часто.
В подавляющем большинстве случаев причина заболевания неизвестна – в этом случае говорят об идиопатической АА. Считается, что идиопатическая АА обычно имеет аутоиммунную природу, то есть возникает тогда, когда иммунная система организма по какой-то причине начинает бороться против его собственных клеток костного мозга. Для лечения широко применяется иммуносупрессивная терапия, направленная на подавление иммунной системы, «атакующей» клетки костного мозга. Ответ на эту терапию, как правило, возникает медленно, а эффективность составляет приблизительно в 70% случаев. К сожалению, у части больных после нее возникают рецидивы болезни. Аллогенная трансплантация гемопоэтических стволовых клеток (от донора) в случае успеха приводит к полному излечению. Трансплантация особенно успешна в случаях, когда больной молод, и у него есть полностью совместимый родственный донор (брат или сестра). В целом, аллогенная трансплантация связана с серьезными рисками, включая возможное отторжение трансплантата или реакцию «трансплантат против хозяина».
В 2013 году группа специалистов из отдела Гематологии детской больницы Orange Country (США), во главе с доктором медицинских наук Дэвидом Бухбиндером, опубликовала результаты успешного лечения 9-летнего мальчика с диагнозом «приобретенная апластическая анемия» с помощью его собственных стволовых клеток пуповинной крови.
После 6-месячного курса иммуносупрессивной химиотерапии ожидаемого улучшения состояния ребенка не наступило, поэтому врачи приняли решение о проведении трансплантации костного мозга. Был найден подходящий источник гемопоэтических стволовых клеток — пуповинная кровь — в донорском банке. Что интересно, этот образец оказался пуповинной кровью самого пациента, которую родители после рождения мальчика пожертвовали в донорский банк. Врачи уверенно приняли решение провести ребенку аутологичную трансплантацию его собственных клеток. Операция прошла успешно. Кроветворение восстановилось, и ребенок перестал нуждаться в переливании крови. Мальчик был выписан из больницы на 27 день, и в настоящее время находится в состоянии ремиссии.
Специалисты сделали вывод, что с увеличением количества хранящихся в персональных банках образцов пуповинной крови, использование собственных стволовых клеток пуповинной крови вполне может рассматриваться в качестве стартовой терапии данного заболевания и являться эффективной и безопасной альтернативой трансплантации от совместимого донора.
К настоящему моменту в литературе сообщается о 14 успешных трансплантациях аутологичной пуповинной крови для лечения тяжелой апластической анемии.
Иван Викторович Потапов, руководитель лаборатории Гемабанка — российского банка персонального хранения стволовых клеток пуповинной крови комментирует:
«Клетки пуповинной крови являются ценным источником стволовых клеток для лечения ряда гематологических, генетических и онкологических заболеваний. Статистика последних лет показывает, что использование клеток пуповинной крови в рамках аутологичной трансплантации (когда пациенту пересаживают его собственные клетки) занимает скромное место в современной трансплантологии, около 5%, при этом большинство трансплантаций пуповинной крови в настоящее время проводится у детей. При проведении аутологичных трансплантации у взрослых обычно источниками гемопоэтических стволовых клеток является костный мозг или стимулированная периферическая кровь. Это соотношение вполне объяснимо, поскольку те взрослые, которые сейчас болеют и нуждаются в трансплантации, в том числе аутологичными клетками, в свое время не имели «про запас» пуповинной крови, ее тогда просто не сохраняли, ведь первый банк пуповинной крови появился только в 1993 году. С течением времени, несомненно, эта доля в 5% существенно увеличится, т.к. клетки пуповинной крови нисколько не хуже, а по ряду показателей даже превосходят костный мозг. Важно отметить, что появляется все больше свидетельств тому, как клетки пуповинной крови находят применение в совершенно другой области медицины: регенеративной. В настоящее время идут клинические испытания использования клеток пуповинной крови в терапии таких заболеваний как детский церебральный паралич, аутизм, приобретенная глухота и др. Несомненно, данное направление будет развиваться и дальше».
