Гемабанк начал тестировать на мышах новый препарат для лечения Гемофилии
Биотехнологическая компания Гемабанк (ММЦБ, МБ: GEMA) объявляет об успешном завершении лабораторных тестов in vitro (в пробирке) и старте исследований in vivo (на живых организмах) линейки новых геннотерапевтических препаратов для лечения гемофилии А и B.
Гемофилия – редкое наследственное заболевание, при котором нарушается свертываемость крови. По статистике, заболевание встречается примерно у одного из 10-14 тыс. новорожденных, а общее число пациентов с гемофилией А и В в России составляет более 12 тыс. человек.
❗️Разрабатываемые препараты относятся к классу генной терапии нового поколения. Ключевое преимущество – оптимизированный режим дозирования терапевтического белка. Благодаря тканеспецифичному синтезу препарат активируется строго в целевых тканях организма, что существенно повышает безопасность и эффективность лечения.
Препараты-кандидаты для лечения гемофилии обоих типов (А и B) уже показали высокую эффективность на клеточных моделях. Теперь специалисты компании запустили этап тестирования на мышах с целью определения минимальной эффективной дозы препарата.
После завершения текущего этапа и анализа всех данных по оптимизированным генетическим конструкциям компании перейдут к полномасштабным доклиническим испытаниям препаратов-кандидатов.
