Более чем в 300 раз ученые увеличили количество стволовых клеток пуповинной крови в одном образце и успешно применили их для трансплантации
Успешно завершилась вторая фаза клинических исследований по изучению эффективности трансплантации размноженных стволовых клеток пуповинной крови с использованием технологии MGTA-456.
В конце 2017 года американская биотехнологическая компания Magenta Therapeutics представила отчет о результатах второй фазы клинических исследований по размножению стволовых клеток пуповинной крови с помощью препарата MGTA-456. В исследовании приняли участие 18 пациентов с онкогематологическими заболеваниями. Результаты первой фазы были опубликованы в начале 2017 года.
В результате было доказано более чем 300-кратное увеличение числа стволовых клеток пуповинной крови в одном образце.
Участники исследования (18 человек) перед трансплантацией получили стандартную химиотерапию (кондиционирование). В результате у всех пациентов без исключения после трансплантации наблюдалось быстрое приживление трансплантата. Ученые также зарегистрировали быстрое восстановление иммунитета у всех пациентов. Кроме того, были отмечены низкие показатели реакции «трансплантат против хозяина» и рецидивов заболевания, а показатели общей выживаемости в течение двух лет были сопоставимы с результатами “обычной” трансплантации костного мозга.
Технология экспансии стволовых клеток пуповинной крови с помощью препарата MGTA-456 заключается в обработке клеток в культуре веществом StemRegenin-1. В результате блокируется работа арилгидрокарбонового рецептора, отвечающего за дифференцировку гемопоэтических клеток, и происходит стимулирование их деления с сохранением плюрипотентности клеток.
Успех второй фазы клинических исследований открывает возможность для ученых продолжить изучение эффективности технологии для других заболеваний, а также повысит востребованность пуповинной крови.
Александр Приходько, директор Гемабанка – крупнейшего в России и СНГ персонального банка хранения стволовых клеток:
Способность в 300 раз увеличивать количество гемопоэтических стволовых клеток в одном образце имеет огромный потенциал для решения проблемы малых доз стволовых клеток. В настоящее время проходят несколько клинических исследований по изучению безопасности и эффективности методики культуральной экспансии клеток пуповинной крови для расширения их сферы применения. Например, весной 2017 года завершился один из этапов третьей фазы клинических исследований, который доказывает преимущества применения размноженных клеток пуповинной крови по технологии компании Gamida Cell по сравнению с обычной трансплантацией.
Мы надеемся, что в ближайшие годы результаты этих исследований позволят большему количеству пациентов проводить трансплантации гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови без привлечения доноров костного мозга. Безопасное размножение клеток пуповинной крови — перспектива ближайших лет для всех обладателей собственной биостраховки.
