Список заболеваний, при которых показано лечение с помощью стволовых клеток пуповинной крови
Уже сейчас стволовые клетки применяются при лечении более 100 серьезных заболеваний, таких как острые и хронические лейкозы, болезни крови и иммунной системы, а также для восстановления кроветворения после высокодозной химиотерапии. Единственный радикальный способ лечения данных заболеваний — трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.
Лечение стволовыми клетками разделено на три больших раздела:
- Стандартное лечение
- Лечение в рамках клинических исследований
- Экспериментальная терапия
Также важно понимать различия двух методик лечения:
- Аллогенная трансплантация — пациент получает стволовые клетки от совместимого донора, это может быть сиблинг (брат или сестра), либо неродственный донор.
- Аутологичная трансплантация — пациент получает свои собственные стволовые клетки.
Когда родители сохраняют пуповинную кровь в семейном банке, они дают ребенку шанс воспользоваться стволовыми клетками для аутологичной трансплантации, либо же ближайший родственники (родители, братья, сестры) могут использовать эти стволовые клетки для аллогенной трансплантации.
В нижеприведенном списке содержатся сведения обо ВСЕХ методах лечения, где используются стволовые клетки, вне зависимости от того, откуда они были получены – из костного мозга, периферической крови или пуповинной крови.
Эти методы лечения применяются в случае болезней, при которых трансплантация кроветворных клеток (трансплантация гемопоэтических стволовых клеток – ТГСК) применяются как стандартные, общепризнанные.
При некоторых заболеваниях это – единственный метод лечения, а в других случаях они могут быть использованы, когда терапия первой линии не дала результата, или же течение болезни оказалось очень агрессивным. Большинство заболеваний, при которых ТГСК является терапией выбора – это патология клеток крови.
Лейкоз это вид рака крови, задействованы при этом лейкоциты или белые кровяные тельца.
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) | х | |
| Острый миелобластный лейкоз (ОМЛ) | х | |
| Острый бифенотипичный лейкоз | х | |
| Острый недифференцированный лейкоз | х | |
| Хроничекий лимфолейкоз (ХЛЛ) | х | |
| Хронический миелолейкоз (ХМЛ) | х | |
| Ювенильный хронический миелоидный лейкоз (ЮХМЛ) | х | |
| Ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ) | х |
Миелодиспластический синдром также носит название предлейкемии (состояния, которое предшествует лейкозу)
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Рефрактерная анемия | х | |
| Рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами (сидеробластная анемия) | х | |
| Рефрактерная анемия с избытком бластов | х | |
| Рефрактерная анемия с избытком бластов в стадии трансформации | х | |
| Хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ) | х |
Лимфома это вид злокачественной опухоли из лейкоцитов, которые циркулируют в крови и в лимфатических сосудах.
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Лимфома Ходжкина (лимфогранулематоз) | х | |
| Неходжкинская лимфома (лимфома Беркитта) | х |
Другие нарушения пролиферации клеток крови
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Анемия — это дефицит эритроцитов (красных кровяных телец) или нарушение их функции | ||
| Апластическая анемия | х | х |
| Анемия Фанкони (Первая трансплантация стволовых клеток из пуповинной крови была выполнена в 1988 году пациенту с анемией Фанкони, это – наследственное заболевание) | х | См. исследования генной терапии |
| Врожденная дизэритропоэтическая анемия | х | |
| Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) | х | |
| Наследственная патология эритроцитов Эритроциты содержат гемоглобин, их функция – перенос кислорода в организме. | ||
| Серповидноклеточная анемия | х | |
| Большая бета-талассемия (также известна под названием анемия Кули) | х | |
| Анемия Даймонда-Блекфена | х | |
| Парциальная красноклеточная аплазия | х | |
| Наследственные болезни тромбоцитов Тромбоциты — это клетки, которые необходимы для свертывания крови. | ||
| Амегакариоцитоз / врожденная тромбоцитопения | х | |
| Тромбастения Гланцмана | х | |
| IНаследственные болезни иммунной системы: тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД) | ||
| ТКИД с дефицитом аденозиндеаминазы(АДА-ТКИД) | х | |
| ТКИД, сцепленный с Х-хромосомой | х | |
| ТКИД, при котором отсутствуют Т- и В-лимфоциты | х | |
| ТКИД, при котором отсутствуют Т- лимфоциты, В-лимфоциты нормальные | х | |
| Синдром Оменна | х | |
| Наследственные болезни иммунной системы: нейтропении | ||
| Инфантильный генетический агранулоцитоз (синдром Костманна) | х | |
| Миелокатексис | х | |
| Наследственные болезни иммунной системы: другие | ||
| Атаксия-телеангиоэктазия | х | |
| Синдром обнаженных лимфоцитов | х | |
| Общий вариабельный иммунодефицит (ОВИД) | х | |
| Синдром ДиДжорджи | х | |
| Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз | х | |
| Дефицит адгезии лимфоцитов | х | |
| Лимфопролиферативные заболевания | х | |
| Лимфопролиферативные заболевания, сцепленные с Х-хромосомой (Чувствительность к вирусу Эпштейн-Барр) | х | |
| Синдром Вискотта-Олдрича | х | |
| Миелопролиферативные заболевания | ||
| Острый миелофиброз | х | |
| Сублейкемический миелоз (миелофиброз) | х | |
| Истинная полицитемия | х | |
| Эссенциальная тромбоцитопения | х | |
| Патология фагоцитов клеток иммунной системы, которые поглощают и уничтожают чужеродные организмы. | ||
| Синдром Чедиак-Хигаси | х | |
| Хронические гранулематозные заболевания | х | |
| Дефицит актина в нейтрофилах | х | |
| Ретикулярный дисгенез | х | |
| Злокачественные опухоли костного мозга | ||
| Множественная миелома | х | х |
| Плазмоклеточный лейкоз | х | х |
| Макроглобулинемия Вальденстрема | х | х |
Трансплантация при наследственных заболеваниях иммунной системы и других органов
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Гипоплазия хряща — волос | х | |
| Эритропоэтическая порфирия (болезнь Гюнтера) | х | |
| Синдром Германски- Пудлака | х | |
| Синдром Пирсона | х | |
| Синдром Швахмана – Даймонда | х | |
| Системный мастоцитоз | х |
Трансплантация при наследственных метаболических заболеваниях
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Мукополисахаридозы (МПС) – болезни накопления | ||
| Синдром Гурлера (МПС-IH) | х | |
| Синдром Шейе (МПС-IS) | х | |
| Синдром Хантера (МПС-II) | х | |
| Синдром Санфилиппо (МПС-III) | х | |
| Синдром Моркио (МПС-IV) | х | |
| Синдром Марота-Лами (МПС-VI) | х | |
| Синдром Слая (Дефицит бета-глюкуронидазы) | х | |
| Муколипидоз II (I-клеточная болезнь) | х | |
| Лейкодистрофии | ||
| Адренолейкодистрофия (АЛД) | х | |
| Болезнь Краббе (глобоид-клеточная лейкодистрофия) | х | |
| Метахроматическая лейкодистрофия | х | |
| Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера | х | |
| Лизосомальные болезни накопления | ||
| Болезнь Ниманна-Пика | х | |
| Болезнь Сандхоффа | х | |
| Болезнь Волмана | х | |
| Другие наследственные метаболические болезни | ||
| Синдром Лёш-Нихена | х | |
| Остеопетроз | х |
Солидные опухоли, которые происходят не из органов кроветворения и иммунной системы
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Нейробластома | х | |
| Медуллобластома | х | |
| Ретинобластома | х |
«Клиническое исследование» — это исследование, которое проводятся на людях для оценки тех методов лечения, которые не считаются стандартными.
Клиническое исследование на людях всегда представлено следующими фазами:
- Фаза 1: Это исследование безопасности лекарственного препарата, чтобы убедиться, что его применения хорошо переносится.
- Фаза 2: Более крупное исследование для сравнительной оценки эффективности нового метода лечения со стандартным методом лечения.
- Фаза 3: Еще более крупное исследование для изучения влияния различных параметров (например дозы и способа применения препарата) и отслеживания побочных эффектов до вывода препарата на рынок.
- Фаза 4: Постмаркетинговое исследование – для получения дополнительной информации о рисках, преимуществах и оптимальном режиме применения препарата.
Неврологические расстройства
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Аутизм | Фаза 1
Фаза 2 |
|
| Церебральный паралич | Фаза 2 | Фаза 1
Фаза 2 |
| Потеря слуха (приобретенная сенсоневральная тугоухость) | Фаза 2 | |
| Гипоксически-ишемическая энцефалопатия (HIE) | Фаза 1 | |
| Повреждения спинного мозга | Наблюдение
Фаза 2 |
Аутоимунные заболевания
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Боковой амиотрофический склероз (ALS) | Наблюдение
Фаза 1 |
Фаза 1 |
| Болезнть Крона | Фаза 2 плацента
Фаза 3 Prochimal Фаза 2 Athersis |
Фаза 3 ASTIC |
| Сахарный диабет 1 типа | Фаза 2 | Фаза 1 |
| Реакция трансплантат против хозяина (GvHD) | Фаза 3 Prochimal у детей
Фаза 3 Prochimal у взрослых
|
|
| Одновременная трансплантация почек и стволовых клеток | Фаза 2 | |
| Волчанка | Фаза 1 | review of trials Фаза 2 |
| Рассеянный склероз | Обзор исследований Фаза 1, news | |
| Ревматоидный артрит | Фаза 2 плацента | |
| Системная склеродермия | Фаза 1 | Наблюдение Фаза 2 SCOT Фаза 2 CD34+ |
Болезни сердечно—сосудистой системы
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Врожденные пороки развития | ||
| Поддержка при различных операциях на открытом сердце | Фаза 1 | |
| Синдром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS) | Фаза 1 | |
| Растущие протезы сосудов | Фаза 1 story | |
| Ишемия | ||
| Критическая ишемия конечностей | Фаза 2 | Фаза 2 Фаза 2 Фаза 3 BMAC |
| Компартмент-синдром (боевая травма) | Фаза 1 | |
| Ишемический инсульт | Фаза 2 placenta | Фаза 3 |
| Ишемическая болезнь сердца | Meta-Analysis | |
| Восстановление миокарда | ||
| Острый инфаркт миокарда | Наблюдение Фаза 3 BAMI | |
| Кардиомиопатия | Наблюдение | Фаза 1 Texas Heart Inst. Фаза 3 |
Обратите внимание, что в этом списке представлены только те методы генной терапии, в которых используются гемопоэтические стволовые клетки. Имеется множество других клинических исследований в области генной терапии, некоторые из них посвящены тем же самым заболеваниям, путь введения при этом может быть другой (внутримышечные инъекции, внутримозговые инъекции и другое).
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Адренолейкодистрофия | Фаза 2 bluebird bio | |
| Хронические гранулематозы (сцепленные с Х-хромосомой) | Фаза 1 | |
| Анемия Фанкони | Фаза 1, news | |
| ВИЧ | Фаза 1 Calimmune Фаза 1 Hutch | |
| Метахроматическая лейкодистрофия | Фаза 1 Milan | |
| Тяжелый комбинированный иммунидефицит | Фаза 1 X-linked SCID Boston
Фаза 1 X-linked SCID St. Jude Фаза 1 X-linked SCID Paris Фаза 1 ADA-SCID UCLA Фаза 1 ADA-SCID Duke |
|
| Серповидно-клеточная анемия | planned trial | |
| Талассемия | Наблюдение Фаза 1 St. Jude Фаза 1 MSK
Фаза 1 bluebird bio |
|
| Синдром Вискотта-Олдрича | Фаза 1 Фаза 1 Milan |
Ортопедия
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Операции при альвеолярных расщелинах неба | Gintuit FDA-одобрение (НЕ гемопоэтические стволовые клетки) | publication Фаза 1 |
| Протезирование хрящей коленного сустава | Cartistem KFDA-одобрение | Фаза 2 IMPACT |
Разное
| Диагноз | Аллогенная | Аутологичная |
| Бронхолегочная дисплазия (BPD) | Фаза 2 Pneumostem | |
| Буллезный эпидермолиз | Публикация, наблюдение | |
| ВИЧ, также известен под названием СПИД | Фаза 1 Hutch Berlin patient PubMed & NPR | |
| Лизосомальные болезни накопления | Внутриутробное переливание крови через пуповину |
Получите консультацию по номеру 8 800 222 83 08
Посетите представительство в Вашем городе
Выберите роддом в котором сохраняют стволовые клетки