Список заболеваний, при которых показано лечение с помощью стволовых клеток пуповинной крови

Уже сейчас стволовые клетки применяются при лечении более 100 серьезных заболеваний, таких как острые и хронические лейкозы, болезни крови и иммунной системы, а также для восстановления кроветворения после высокодозной химиотерапии. Единственный радикальный способ лечения данных заболеваний — трансплантация гемопоэтических стволовых клеток.

Лечение стволовыми клетками разделено на три больших раздела:

  • Стандартное лечение
  • Лечение в рамках клинических исследований
  • Экспериментальная терапия

Также важно понимать различия двух методик лечения:

  • Аллогенная трансплантация — пациент получает стволовые клетки от совместимого донора, это может быть сиблинг (брат или сестра), либо неродственный донор.
  • Аутологичная трансплантация — пациент получает свои собственные стволовые клетки.

Когда родители сохраняют пуповинную кровь в семейном банке, они дают ребенку шанс воспользоваться стволовыми клетками для аутологичной трансплантации, либо же ближайший родственники (родители, братья, сестры) могут использовать эти стволовые клетки для аллогенной трансплантации.

В нижеприведенном списке содержатся сведения обо ВСЕХ методах лечения, где используются стволовые клетки, вне зависимости от того, откуда они были получены – из костного мозга, периферической крови или пуповинной крови.

Эти методы лечения применяются в случае болезней, при которых трансплантация кроветворных клеток (трансплантация гемопоэтических стволовых клеток – ТГСК) применяются как стандартные, общепризнанные.

При некоторых заболеваниях это – единственный метод лечения, а в других случаях они могут быть использованы, когда терапия первой линии не дала результата, или же течение болезни оказалось очень агрессивным. Большинство заболеваний, при которых ТГСК является терапией выбора – это патология клеток крови.

Лейкоз это вид рака крови, задействованы при этом лейкоциты или белые кровяные тельца.

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ) х  
Острый миелобластный лейкоз (ОМЛ) х  
Острый бифенотипичный лейкоз х  
Острый недифференцированный лейкоз х  
Хроничекий лимфолейкоз (ХЛЛ) х  
Хронический миелолейкоз (ХМЛ) х  
Ювенильный хронический миелоидный лейкоз (ЮХМЛ) х  
Ювенильный миеломоноцитарный лейкоз (ЮММЛ) х  

 

Миелодиспластический синдром также носит название предлейкемии (состояния, которое предшествует лейкозу)

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Рефрактерная анемия х  
Рефрактерная анемия с кольцевидными сидеробластами (сидеробластная анемия) х  
Рефрактерная анемия с избытком бластов х  
Рефрактерная анемия с избытком бластов в стадии трансформации х  
Хронический миеломоноцитарный лейкоз (ХММЛ) х  

 

Лимфома это вид злокачественной опухоли из лейкоцитов, которые циркулируют в крови и в лимфатических сосудах.

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Лимфома Ходжкина (лимфогранулематоз) х  
Неходжкинская лимфома (лимфома Беркитта) х  

 

Другие нарушения пролиферации клеток крови

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Анемия — это дефицит эритроцитов (красных кровяных телец) или нарушение их функции    
Апластическая анемия х х
Анемия Фанкони (Первая трансплантация стволовых клеток из пуповинной крови была выполнена в 1988 году пациенту с анемией Фанкони, это – наследственное заболевание) х См. исследования генной терапии
Врожденная дизэритропоэтическая анемия х  
Пароксизмальная ночная гемоглобинурия (ПНГ) х  
Наследственная патология эритроцитов Эритроциты содержат гемоглобин, их функция – перенос кислорода в организме.    
Серповидноклеточная анемия х  
Большая бета-талассемия (также известна под названием анемия Кули) х  
Анемия Даймонда-Блекфена х  
Парциальная красноклеточная аплазия х  
Наследственные болезни тромбоцитов Тромбоциты — это клетки, которые необходимы для свертывания крови.    
Амегакариоцитоз / врожденная тромбоцитопения х  
Тромбастения Гланцмана х  
IНаследственные болезни иммунной системы: тяжелый комбинированный иммунодефицит (ТКИД)    
ТКИД с дефицитом аденозиндеаминазы(АДА-ТКИД) х  
ТКИД, сцепленный с Х-хромосомой х  
ТКИД, при котором отсутствуют Т- и В-лимфоциты х  
ТКИД, при котором отсутствуют Т- лимфоциты, В-лимфоциты нормальные х  
Синдром Оменна х  
Наследственные болезни иммунной системы: нейтропении    
Инфантильный генетический агранулоцитоз (синдром Костманна) х  
Миелокатексис х  
Наследственные болезни иммунной системы: другие    
Атаксия-телеангиоэктазия х  
Синдром обнаженных лимфоцитов х  
Общий вариабельный иммунодефицит (ОВИД) х  
Синдром ДиДжорджи х  
Гемофагоцитарный лимфогистиоцитоз х  
Дефицит адгезии лимфоцитов х  
Лимфопролиферативные заболевания х  
Лимфопролиферативные заболевания, сцепленные с Х-хромосомой (Чувствительность к вирусу Эпштейн-Барр) х  
Синдром Вискотта-Олдрича х  
Миелопролиферативные заболевания    
Острый миелофиброз х  
Сублейкемический миелоз (миелофиброз) х  
Истинная полицитемия х  
Эссенциальная тромбоцитопения х  
Патология фагоцитов клеток иммунной системы, которые поглощают и уничтожают чужеродные организмы.    
Синдром Чедиак-Хигаси х  
Хронические гранулематозные заболевания х  
Дефицит актина в нейтрофилах х  
Ретикулярный дисгенез х  
Злокачественные опухоли костного мозга    
Множественная миелома х х
Плазмоклеточный лейкоз х х
Макроглобулинемия Вальденстрема х х

 

Трансплантация при наследственных заболеваниях иммунной системы и других органов

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Гипоплазия хряща — волос х  
Эритропоэтическая порфирия (болезнь Гюнтера) х  
Синдром Германски- Пудлака х  
Синдром Пирсона х  
Синдром Швахмана – Даймонда х  
Системный мастоцитоз х  

 

Трансплантация при наследственных метаболических заболеваниях

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Мукополисахаридозы (МПС) – болезни накопления    
Синдром Гурлера (МПС-IH) х  
Синдром Шейе (МПС-IS) х  
Синдром Хантера (МПС-II) х  
Синдром Санфилиппо (МПС-III) х  
Синдром Моркио (МПС-IV) х  
Синдром Марота-Лами (МПС-VI) х  
Синдром Слая (Дефицит бета-глюкуронидазы) х  
Муколипидоз II (I-клеточная болезнь) х  
Лейкодистрофии    
Адренолейкодистрофия (АЛД) х  
Болезнь Краббе (глобоид-клеточная лейкодистрофия) х  
Метахроматическая лейкодистрофия х  
Болезнь Пелицеуса-Мерцбахера х  
Лизосомальные болезни накопления    
Болезнь Ниманна-Пика х  
Болезнь Сандхоффа х  
Болезнь Волмана х  
Другие наследственные метаболические болезни    
Синдром Лёш-Нихена х  
Остеопетроз х  

 

Солидные опухоли, которые происходят не из органов кроветворения и иммунной системы

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Нейробластома х
Медуллобластома х
Ретинобластома х

 

«Клиническое исследование» — это исследование, которое проводятся на людях для оценки тех методов лечения, которые не считаются стандартными.

Клиническое исследование на людях всегда представлено следующими фазами:

  1. Фаза 1: Это исследование безопасности лекарственного препарата, чтобы убедиться, что его применения хорошо переносится.
  2. Фаза 2: Более крупное исследование для сравнительной оценки эффективности нового метода лечения со стандартным методом лечения.
  3. Фаза 3: Еще более крупное исследование для изучения влияния различных параметров (например дозы и способа применения препарата) и отслеживания побочных эффектов до вывода препарата на рынок.
  4. Фаза 4: Постмаркетинговое исследование – для получения дополнительной информации о рисках, преимуществах и оптимальном режиме применения препарата.

Неврологические расстройства

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Аутизм Фаза 1

Фаза 2

Церебральный паралич Фаза 2 Фаза 1

Фаза 2

Потеря слуха (приобретенная сенсоневральная тугоухость) Фаза 2
Гипоксически-ишемическая энцефалопатия (HIE) Фаза 1
Повреждения спинного мозга Наблюдение

Фаза 2

 

Аутоимунные заболевания

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Боковой амиотрофический склероз (ALS) Наблюдение

Фаза 1

Фаза 1
Болезнть Крона Фаза 2 плацента

Фаза 3 Prochimal

Фаза 2 Athersis

Фаза 3 ASTIC
Сахарный диабет 1 типа Фаза 2 Фаза 1
Реакция трансплантат против хозяина (GvHD) Фаза 3 Prochimal у детей

Фаза 3 Prochimal у взрослых

 

 
Одновременная трансплантация почек и стволовых клеток Фаза 2  
Волчанка Фаза 1 review of trials Фаза 2
Рассеянный склероз   Обзор исследований Фаза 1, news
Ревматоидный артрит Фаза 2 плацента  
Системная склеродермия Фаза 1 Наблюдение Фаза 2 SCOT Фаза 2 CD34+

 

Болезни сердечнососудистой системы

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Врожденные пороки развития    
Поддержка при различных операциях на открытом сердце   Фаза 1
Синдром гипоплазии левых отделов сердца (HLHS)   Фаза 1
Растущие протезы сосудов   Фаза 1 story
Ишемия    
Критическая ишемия конечностей Фаза 2 Фаза 2 Фаза 2 Фаза 3 BMAC
Компартмент-синдром (боевая травма)   Фаза 1
Ишемический инсульт Фаза 2 placenta Фаза 3
Ишемическая болезнь сердца   Meta-Analysis
Восстановление миокарда    
Острый инфаркт миокарда   Наблюдение Фаза 3 BAMI
Кардиомиопатия Наблюдение Фаза 1 Texas Heart Inst. Фаза 3

 

Обратите внимание, что в этом списке представлены только те методы генной терапии, в которых используются гемопоэтические стволовые клетки. Имеется множество других клинических исследований в области генной терапии, некоторые из них посвящены тем же самым заболеваниям, путь введения при этом может быть другой (внутримышечные инъекции, внутримозговые инъекции и другое).

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Адренолейкодистрофия   Фаза 2 bluebird bio
Хронические гранулематозы (сцепленные с Х-хромосомой)   Фаза 1
Анемия Фанкони   Фаза 1, news
ВИЧ   Фаза 1 Calimmune Фаза 1 Hutch
Метахроматическая лейкодистрофия   Фаза 1 Milan
Тяжелый комбинированный иммунидефицит   Фаза 1 X-linked SCID Boston

Фаза 1 X-linked SCID St. Jude Фаза 1 X-linked SCID Paris

Фаза 1 ADA-SCID UCLA

Фаза 1 ADA-SCID Duke

Серповидно-клеточная анемия   planned trial
Талассемия   Наблюдение Фаза 1 St. Jude Фаза 1 MSK

Фаза 1 bluebird bio

Синдром Вискотта-Олдрича   Фаза 1 Фаза 1 Milan

 

Ортопедия

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Операции при альвеолярных расщелинах неба Gintuit FDA-одобрение (НЕ гемопоэтические стволовые клетки) publication Фаза 1
Протезирование хрящей коленного сустава Cartistem KFDA-одобрение Фаза 2 IMPACT

 

Разное

Диагноз Аллогенная Аутологичная
Бронхолегочная дисплазия (BPD) Фаза 2 Pneumostem  
Буллезный эпидермолиз Публикация, наблюдение  
ВИЧ, также известен под названием СПИД Фаза 1 Hutch Berlin patient PubMed & NPR  
Лизосомальные болезни накопления Внутриутробное переливание крови через пуповину  
Узнайте всё о том как сохранить клетки пуповинной крови
Прочитайте о том, как осуществляется забор пуповинной крови

Получите консультацию по номеру 8 800 222 83 08

Посетите представительство в Вашем городе

Выберите роддом в котором сохраняют стволовые клетки