04′19
Мар

Итоги применения гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови для трансплантации за 2018 год

Главные результаты научных исследований.

Сегодня трансплантации гемопоэтических стволовых клеток исчисляются тысячами в год, а востребованность образцов из персональных банков хранения пуповинной крови растет ежегодно. По итогам 2018 года, суммарная востребованность образцов из российских банков пуповинной крови составляет 1/1000 – это по-прежнему наиболее высокий показатель в мире.

Востребованность образцов из персональных банков (количество проведенных трансплантаций) является важным показателем индустрии сохранения пуповинной крови и указывает на готовность системы здравоохранения к использованию данного биоматериала.

Гемабанк выдал своим клиентам 27 образцов для проведения трансплантаций в российских и зарубежных лечебных учреждениях. В Гемабанке в настоящее время хранится более 28 000 образцов пуповинной крови. В 2018 году с помощью клеток пуповинной крови были пролечены пациенты по различным нозологиям. Мы расскажем о некоторых клинических случаях, а также главных исследованиях.

Острый лимфобластный лейкоз
Январь 2018 года. Гемабанк выдал образец для трансплантации ГСК в Государственный медицинский университет им. акад. И.П. Павлова (Санкт-Петербург). Ребенку была выполнена успешная аллогенная родственная трансплантация от старшего брата. Июль 2018 года. Гемабанк выдал образец для трансплантации ГСК в клинику в Мюнстер (Германия). Ребенку планировалась аллогенная родственная трансплантация от младшего брата, однако клетки намеренно сохранили на будущее, а пациенту оказалось достаточно объема биоматериала из донорского костного мозга.

Аутизм

Август 2018 года. В Грузии проведена аутологичная трансплантация пуповинной крови пациенту в возрасте 8 лет. Ребенок демонстрирует улучшение коммуникативных и когнитивных способностей.
В феврале 2018 года ученые из США представили результаты второй фазы клинического исследования по изучению эффективности клеток пуповинной крови для лечения детей с аутизмом.

Результаты исследования показали, что аутологичные стволовые клетки пуповинной крови безопасны и потенциально могут положительно влиять на социализацию детей с аутизмом. В частности, у детей были отмечены улучшения в навыках общения и восприятия. В исследовании приняли участие 29 детей в возрасте от 2 до 6 лет.

В Университета Дьюка (США) сейчас ведется масштабная исследовательская программа по клеточной терапии детей с расстройствами аутистического спектра под руководством всемирно-известного трансплантолога Джоан Курцберг. В 2017 году завершилась первая фаза исследований, которая доказала безопасность и эффективность лечения с использованием гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови. Следом было запущено аналогичное исследование уже с использованием мезенхимальных стволовых клеток пупочного канатика.

ДЦП
Сентябрь 2018 года. Гемабанк выдал образец для лечения ребенка в возрасте 6 лет. Была проведена успешная аутологичная трансплантация в г. Миасс (Челябинская обл).

Октябрь 2018 года. Гемабанк выдал образец для лечения ребенка возрасте 10 лет. Была проведена успешная аутологичная трансплантация в г. Санкт-Петербург.

Порок сердца
В феврале 2018 года американские ученые из детского Госпиталя Лос-Анджелеса сообщили о запуске уникального клинического исследования по использованию стволовых клеток пуповинной крови для лечения детей с врожденным пороком сердца.
Детям с синдромом гипоплазии левого желудочка сердца в первые месяцы жизни будут трансплантированы собственные стволовые клетки из пуповинной крови. В исследовании примут участие около 20 детей, которые будут на протяжении нескольких лет находиться под контролем.

Так, если во время беременности у плода будет диагностирован врожденный порок сердца, будущие родители во время родов должны будут сохранить пуповинную кровь ребенка. Затем в течение первых 2-5 дней жизни ребенку проведут первую операцию, в ходе которой хирурги выполнят реконструкцию аорты и расширят отверстие в межпредсердной перегородке, что позволит крови лучше смешиваться. Вторая операция на открытом сердце, пройдет примерно в шестимесячном возрасте. Именно на этом этапе врачи частично разделят круги кровообращения и введут непосредственно в сердце собственные
стволовые клетки пуповинной крови. Предполагается, что стволовые клетки будут стимулировать рост сердечной мышцы в течение первого года жизни ребенка. Примерно в три года ребенку будет проведена третья реконструктивная операция, с целью полного разделения кругов кровообращения.

Расщелина неба
Октябрь 2018 года. Пациенту из Колумбии была проведена терапия с помощью гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови для лечения «волчьей пасти». Диагноз был поставлен во время УЗИ до рождения. В момент родов врачи собрали пуповинную кровь, а затем хранили выделенные из нее стволовые клетки до операции. Реконструктивная операция (ринохелиопластика) была выполнена ребенку
в возрасте нескольких месяцев, когда у новорожденного наблюдается повышенный потенциал для выращивания новой кости. В костные фрагменты и окружающие их мягкие ткани во время операции были инъецированы клетки пуповинной крови. Сейчас ребенку исполнилось пять лет, и врачи свидетельствуют об эффективности методики.

Помимо описанного клинического случая по ней было пролечено еще 8 пациентов. Послеоперационное течение у всех было гладким, без осложнений и побочных реакций. В частности, было отмечено уменьшение степени воспаления в месте операции.

Перинатальная энцефалопатия
Июль 2018 года. В США завершена первая фаза клинического исследования эффективности пуповинной крови в лечении 23 новорожденных. Им была проведена процедура гипотермии, а также внутривенно инъецированы клетки их собственной пуповинной крови (не позднее 48 часов после рождения). В результате наблюдалось отсутствие неврологических нарушений у 74% детей, которые получили лечение стволовыми клетками. У получавших только гипотермию детей только у 41% наблюдалось отсутствие симптомов. Сейчас Университет Дьюка объявил о запуске второй фазы исследований, которая проверит безопасность и эффективность использования собственной (аутологичной) пуповинной крови для младенцев, родившихся с признаками гипоксически-ишемического поражения головного мозга. Всего в нем
примут участие 160 новорожденных.

Цирроз печени
Апрель 2018 года. Ученые из Китая доказали безопасность и эффективность терапии гемопоэтическими стволовыми клетками пуповинной крови для пациентов с циррозом печени.

В исследовании приняли участие более 600 пациентов с циррозом печени. Часть пациентов получала только стандартную поддерживающую терапию, в то время как другая группа совмещала ее с трансплантацией стволовых клеток пуповинной крови. В результате пациенты, получавшие комбинированную терапию, продемонстрировали больший эффект от лечения, по сравнению с группой, которой выполнялась стандартная терапия. У них улучшилась функция печени, наблюдалось повышение аппетита, уменьшение отеков и асцита, снижение общей слабости. Также были оценены свойства не только ГСК пуповинной крови, но и мезенхимальных стволовых клеток (МСК), которые могут быть выделены как их жировой ткани, так и из пупочного канатика. Ученые отметили, что ГСК и МСК могут дифференцироваться в функциональные гепатоцитоподобные клетки, а их противовоспалительный эффект может положительно влиять на функцию печени. Кроме того, терапия МСК может усиливать регенерацию печени, а также облегчать общее состояние при циррозе печени.

Врожденный дефект обмена веществ
Апрель 2018. Ученые из США объявили о первом случае лечения пациента с наследственным заболеванием обмена веществ с использованием только клеток пуповинной крови. Они были предварительно размножены по технологии MGTA-456.

В рамках второй фазы клинических исследований представлены результаты трансплантации размноженных гемопоэтических стволовых клеток пуповинной крови пациенту с врожденным наследственными дефектом метаболизма. Проведенная трансплантация – первая в своем классе аллогенная терапия стволовыми клетками, состоящая только из предварительно размноженной пуповинной крови.

Теперь ученые запланировали провести на базе Университета Миннесоты 12 трансплантаций в рамках этого исследования для лечения пациентов с синдромом Гурлера, адренолейкодистрофией и некоторыми другими врожденными дефектами метаболизма.

Размножение клеток пуповинной крови

Январь 2018 года. Завершилась вторая фаза клинических исследований по изучению эффективности трансплантации размноженных стволовых клеток пуповинной крови с использованием технологии MGTA-456. Ранее ученые доказали более чем 300-кратное увеличение числа стволовых клеток пуповинной крови в одном образце.
В результате второго этапа исследований у всех пациентов без исключения после трансплантации наблюдалось быстрое приживление трансплантата. Ученые также зарегистрировали быстрое восстановление иммунитета у всех добровольцев.

Кроме того, были отмечены низкие показатели реакции «трансплантат против хозяина» и рецидивов заболевания, а показатели общей выживаемости в течение двух лет были сопоставимы с результатами “обычной” трансплантации костного мозга. Август 2018 года. Ученые из Института Стоверса (США) нашли альтернативный способ размножать гемопоэтические кроветворные стволовые клетки пуповинной крови. Исследователи в опытах на мышах специальным образом “выключили” образование белка под названием Ythdf2, который блокирует самообновление кроветворных стволовых клеток. В результате удалось добиться более активного размножения гемопоэтических стволовых клеток in vitro. Результаты демонстрируют надежность метода размножения кроветворных стволовых клеток пуповинной крови в лаборатории без финальной дифференциации клеток. При этом изменения не приводили к появлению злокачественных новообразований.

Новые технологии трансплантации ГСК пуповинной крови Октябрь 2018 года. Доказана эффективность нового метода трансплантации клеток пуповинной крови, который позволит расширить применение биоматериала для лечения. Трансплантация клеток пуповинной крови производилась специальной иглой в задние верхние подвздошные гребни в 4-6 точках малыми порциями. В исследовании участвовало 23 пациента в возрасте от 18 до 65 лет с онкогематологическими заболеваниями. В результате помимо ускорения приживления подобный способ трансплантации обеспечивает более быстрое восстановление кроветворения у пациента. Кроме того, снижается риск реакции «трансплантат против хозяина» — главного побочного эффекта, если применялись не собственные стволовые клетки, сохраненные человеку при рождении, а полученные от донора.