В конце 2009 года влиятельный журнал Science (США) предложил читателям свою версию самых важных открытий уходящего 2009 года. Одним из них, по мнению редакции журнала, стали выдающиеся успехи генной терапии. Генные препараты, в основе действия которых лежит принцип воздействия на болезнь с помощью генов, переносимых в клетки организма больного - это одно из самых перспективных направлений в современной биомедицинской науке. Основанием для этого стал ряд научных публикаций прошедшего года.

Девятилетний Кори Хаас большую часть жизнь был слепым из-за наследственного дефекта зрения. Тяжелая болезнь возникла из-за мутации одного-единственного гена - RPE65. Обычные лекарства здесь бессильны. С согласия родителей мальчик принял участие в научном эксперименте. Ему ввели генетическое лекарство, представляющее собой вирусы, каждый из которых содержал «здоровую» копию гена RPE65. После этого зрение стало возвращаться! За два года наблюдений не было выявлено никаких заметных осложнений, а положительный эффект оказался налицо.

Сейчас Кори Хаас видит только одним глазом. Другой по-прежнему почти не работает. Таковы условия клинических испытаний – медики не хотят рисковать.

Лаборатории, занимающиеся геннотерапевтическими препаратами, находятся на разных этапах работ. Изначально лидерами в этой области считались американские учёные, но в 2003 году, весьма неожиданно для всего медицинского сообщества, на рынке появился китайский генный противоопухолевый препарат «Гендицин».

Сейчас в Китае, официально разрешены два гентерапевтических препарата – гендицин и H101, предназначенные для лечения тяжелых форм рака шеи и головы. Причина первенства Китая в этом вопросе объясняется тем, что получить разрешение на проведение клинических испытаний в КНР значительно легче, чем в США и Европе.

Исследования и разработка геннотерапевтических препаратов нуждаются в огромных инвестициях. Но основные надежды на лечение многих наследственных и других неизлечимых на сегодняшний день заболеваний возлагаются именно на генную и клеточную терапию.

Так во Франции с помощью методов генной и клеточной инженерии вылечили двух семилетних пациентов от адренолейкодистрофии. У страдающих этой болезнью людей еще в раннем детстве начинает разрушаться головной мозг. Причина - врожденный дефект стволовых клеток, участвующих в образовании защитной оболочки нервных волокон. Сейчас эту болезнь можно вылечить только пересадкой клеток от подходящего донора. Это в том случае, если его удается найти.

Исследователи брали у пациентов пробы стволовых клеток, заражали их вирусами, несущими терапевтические гены, и снова возвращали в организм. Через год после этой операции состояние больных заметно улучшилось. Сканирование головного мозга обоих детей на томографе подтвердило: их нервная система постепенно приходит в порядок.

В ближайшее время начнется вторая фазы испытаний, уже на десятках пациентов. Исследователи настроены оптимистично, скоро генная терапия заработает в полную силу. С ее помощью можно будет лечить гемофилию, болезнь Паркинсона и даже СПИД.

В России, так же как и в других странах ведутся работы по созданию геннотерапевтических препаратов. В 2009 году Институт Стволовых Клеток Человека (ИСКЧ) [ISKJ] получил официальное разрешение Росздравнадзора РФ на проведение клинических исследований Неоваскулгена - первого в России геннотерапевтического препарата для лечения критической ишемии нижних конечностей, - заболевания, при котором сосуды по тем или иным причинам становятся непроходимы, а окружающая ткань умирает. В России ежегодно около 300000 пациентам ставят такой диагноз. Неоваскулген имеет в своей основе ген, вырабатывающий в клетках больного вещество, стимулирующее рост новых сосудов. Для многих таких больных препарат может стать реальной альтернативой ампутации. Успешно завершены первые фазы испытаний и к концу 2010 года можно ожидать выход препарата на рынок.

По материалам http://www.runewsweek.ru/, http://www.hsci.ru/, www.sciencemag.org