По мере того, как стволовые клетки становятся все более популярной темой, занимающей передовицы газет, конкретные научные результаты иногда в ужасе прячутся. EuroStemCell, Европейский Консорциум по Изучению Стволовых Клеток, добился значительных успехов в области поиска инновационных решений проблем множества болезней в своих лабораториях по всей Европе. Последнее из их достижений – многообещающие результаты по лечению страшного и зачастую смертельного заболевания, мышечной дистрофии. Результаты ученые опубликовали в последнем выпуске Nature.

Исследователи из EuroStemCell смогли временно восстановить способность ходить у собаки, находящейся на запущенной стадии мышечной дистрофии. Такое лечение крайне перспективно для лечения страдающих этим заболеванием людей, и ученые надеются уже в следующем году перейти к клиническим испытаниям на людях.

Мышечная дистрофия – это общий термин для обозначения целого ряда генетических заболеваний, поражающих мышечные клетки. Ее симптомами являются прогрессирующая слабость мышц и отмирание мышечных клеток и тканей. Проявление этих симптомов крайне индивидуально, одни больные демонстрируют лишь незначительные отклонения от нормы, другие – становятся инвалидами. Иногда болезнь может иметь летальный исход. Лечения на данный момент не существует, что еще больше повышает ценность результатов, полученных учеными из EuroStemCell.

Ученые EuroStemCell из San Raffaele Scientific Institute в Милане, Италия, под руководством доктора Джулио Коссу (Giulio Cossu), подвергли изучению самую распространенную форму заболевания, известную под названием мышечная дистрофия Duchenne. Исследователям удалось выяснить, что если ввести мышам имеющиеся в стенках кровеносных сосудов стволовые клетки мышц, то результат оказывается очень многообещающим.

Тогда ученые решили повторить опыт на собаках породы золотистый ретривер – носителях мутации в гене дистрофина, очень похожей на мутацию, вызывающую это заболевание у людей. Ученые выделили мезангиобласты из стенок кровеносных сосудов мутировавших собак, внесли исправления в содержащиеся в этих клетках гены и ввели модифицированные клетки собакам обратно. Параллельно был проведен аналогичный опыт и с применением вместо собственных модифицированных клеток и клеток от других собак в сочетании с лекарственными веществами, подавляющими иммунное отторжение.

В результате как первого, так и второго подхода выработка дистрофина возросла, однако лучшие результаты все же были достигнуты с помощью донорских клеток. С помощью регулярного введения клеток от здоровых собак у четырех из пяти собак-дистрофиков мышечную функцию удалось восстановить. Все четыре собаки прожили после эксперимента более года и способность ходить более не утратили. Как отмечается в статье в Nature, как правило, в таких случаях собаки умирают в течение года в результате отказа дыхательных мышц. В ходе эксперимента ученые установили, что стволовые клетки успешно прижились в тканях рецепиента, обеспечив таким образом производство дистрофина, что привело к преодолению симптомов мышечной дистрофии. Введенные стволовые клетки привели к образованию дистрофина не только в ноге, в которую были введены, но также и в других органах, в том числе – в дыхательных мышцах, что утвердило ученых в мысли о том, что они на верном пути в деле поиска средства исцеления больных мышечной дистрофией людей.

Источник - Стволовые клетки